吉利德传奇人民的希望如何面对历史的考
志言年伊始,新型的致命肺炎席卷全球,病人接连死去。面对全新的病毒,医生、科学家一时束手无策。1月,美国第一例正式记录的新冠病例接受瑞德西韦“同情用药”,病情好转。同时,武汉启动瑞徳西韦治疗新冠的随机双盲三期临床试验。5月,FDA批准瑞德西韦紧急使用授权(EUA)。10月,FDA批准瑞德西韦,用于治疗COVID-19。在现代药物开发历史中,可以说没有任何药物像瑞德西韦这样,以如此快的速度大规模接受临床测试,在数月之内得到FDA紧急授权以及正式批准——这是前所未有的。诞生之地:吉利德科学故事从瑞德西韦的诞生之地“吉利德科学”(GileadSciences)说起。“吉利德科学”由MichaelRiordan博士于年创立。与许多具有传奇性的人物一样,吉利德科学也是一个传奇的公司,在它的成长过程中,充满了各种阴差阳错与机缘巧合。MichaelRiordan本科就读于圣路易斯华盛顿大学,获生物学与化学工程双学位。他的祖父母在日本相识,因此他对亚洲产生了兴趣。大学毕业时,Michael申请了一项去东亚地区(日本与菲律宾)工作的奖学金。在菲律宾的一年时间里,他在一个类似于饥民救济站的地方工作,染上了登革热(Dengue)病毒,几乎丧命。游学结束后回到美国,他决定去学医,考入约翰·霍普金斯医学院,毕业后又对医疗公共政策感兴趣,就去哈佛商学院读了个MBA,然后又想赚钱,去了加州的投资公司Menlo。后来,在公司同事的帮助下,Michael融资两百万美元,创立了一个名叫Oligogen的公司,想要利用当时方兴未艾的反义多聚核苷(anti-senseoligonucleotide,ASO)理论与技术来调节细胞内mRNA的含量,以治疗疾病。什么是反义多聚核苷理论?这个听起来炫酷的名词与生命的中心法则密切相关。中心法则是指遗传物质由DNA转录到mRNA(信使RNA),再由mRNA翻译成为蛋白质,发挥各种功能。当错误的或不需要的蛋白质累积过多,就会导致许多疾病,如癌症和其他遗传性疾病。如果从mRNA入手来调节这些蛋白质的含量,就能从根本上治疗这类疾病。而mRNA是单链多聚核苷酸,人们就设想,如果设计另外一条与之配对的反义链,就能够特异性地结合单链mRNA,阻止其翻译成为蛋白质,从而降低目标蛋白质的含量。这个设想就叫反义多聚核苷理论。反义多聚核苷(ASO)原理:用反义链结合mRNA,致使其不能翻译成蛋白质。来源:
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